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近日,一項刊登在雜志Human Molecular Genetics上的研究論文中,來自謝菲爾德大學的研究人員通過研究發(fā)現(xiàn),一種用于治療白血病的藥物或可有效減緩杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)的癥狀;杜氏肌營養(yǎng)不良癥經(jīng)常會影響男孩的健康,在英國這種疾病影響著大約2400名個體的健康,而當前并沒有有效的療法,而且很多病人一般都會在30歲之前死亡。
文章中,研究人員調(diào)查了一種名為*(Dasatinib)的藥物,該藥物可以通過阻斷刺激癌細胞生長的特殊化學信號來發(fā)揮作用;研究人員發(fā)現(xiàn),藥物*還可以關閉參與杜氏肌營養(yǎng)不良癥發(fā)生的蛋白信號,這種名為肌營養(yǎng)不良蛋白聚糖的蛋白在維持健康肌肉組織上扮演著重要角色。
文章中,研究者檢測了*在患DMD斑馬魚中的作用,結(jié)果顯示這種藥物可以促進斑馬魚機體癥狀改善40%,而且相比對照組而言,利用該藥物治療的斑馬魚在后期都會游泳了;當結(jié)合其它藥物進行聯(lián)合治療時,這種效果就改善地非常明顯了;研究者Steve Winder說道,*或許是治療DMD的潛在藥物,目前我們理解了該藥物的作用機制,其可以有效減緩機體肌肉的退化,改善患者步行的能力并且保護患者心臟和呼吸肌的功能。
目前藥物*已經(jīng)進入臨床使用,研究人員希望后期可以在DMD患者中進行檢測沙替尼藥物的治療效率,目前在小鼠機體中進行的試驗結(jié)果良好,而和*具有相同工作機理的其它藥物目前研究人員也正在進行調(diào)查分析。
zui后研究者表示,本文研究為后期開發(fā)治療DMD的新型療法提供了一定的思路,利用聯(lián)合療法或許可以更加有效治療該疾病;而研究人員也希望利用這種潛在療法治療其它的肌營養(yǎng)不良癥,如今他們希望進行更多和DMD相關的臨床研究來支持當前的研究結(jié)果
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